基因疗法新探索!深圳宝安首个小核酸药物治疗高甘油三酯血症临床研究成功入组给药

近日，深圳市宝安区中医院肝病科迎来一项重要突破——针对高甘油三酯血症的小核酸药物临床研究成功完成首例受试者入组给药。

该创新疗法通过小核酸药物精准“沉默”肝脏特定基因靶点，为高甘油三酯血症的治疗从“治标”走向“治本”提供了全新路径。此项目是今年7月17日宝安区中医院生物医学新技术研究与治疗中心揭牌成立以来首个落地项目。

高甘油三酯血症：被低估的代谢性风险

高甘油三酯血症以空腹血清甘油三酯持续升高为特征，是临床最常见的脂代谢异常类型之一。长期甘油三酯水平显著升高，尤其是重度高甘油三酯血症，不仅与急性胰腺炎风险密切关联，也被公认为动脉粥样硬化性心血管疾病的独立危险因素。

然而，当前一线降脂策略—包括生活方式干预及他汀类、贝特类药物，在部分患者中疗效欠佳，且存在肝酶异常、肌毒性等用药局限。因此，临床亟待开发靶向性更强、药效更持久、安全性更高的新一代降脂方案。

小核酸药物：让致病基因“安静”下来

本次研究采用的正是基于小核酸干扰技术（siRNA）的新型药物。与传统化学药物“抑制”靶点活性不同，小核酸药物的作用原理更像是一把“基因剪刀”，它能识别并结合肝脏细胞内特定基因的信使RNA（mRNA），如同 GPS导航般把药物定向带到肝细胞，从源头上“关闭”或降低致病蛋白的产生。凭借高效的靶器官富集能力，该疗法兼具高选择性和持久疗效，为代谢性肝病的干预开辟了新路径。

具体到降脂应用，该药物通过阻断“坏基因”的翻译和转录，减少致动脉粥样硬化作用的载脂蛋白（如ApoC3）的生成，同时促进低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的分解代谢。

得益于siRNA药物较长的半衰期，单次给药后疗效可持续半年之久，实现了“一针管半年”的稳定血脂控制，解决了口服药物漏服、擅自停药等依从性难题。

宝安区中医院科研转化再提速

肝病科作为“首个承担药物 GCP 项目、首个落地医学科研成果转化项目、首个开展生物医学新技术项目”的科室，正以临床研究为抓手，加速中西医结合的创新转化，实现了从传统临床诊疗到现代科研创新的重要跨越。

该项目的落地，不仅丰富了代谢性肝病、血脂异常领域的研究布局，也为后续承接更多高水平新药临床试验、培养临床研究人才、推动科研成果转化奠定了坚实基础。

作为国家三级甲等中医医院，宝安区中医院近年来持续推进研究型医院转型，围绕中药创新、细胞治疗、基因治疗等前沿方向搭建科研与转化平台，为创新药物从实验室走向临床提供了重要支撑。未来，医院将继续以患者需求为导向，依托高水平科研平台，探索更多安全、有效、可及的治疗新方案，为粤港澳大湾区中医药创新高地建设和居民健康保驾护航。