回国十年,深圳先进院路中华团队已发2篇Cell、1篇Neuron,取得了系列国际领先的突破性成果

自2016年加入中国科学院深圳先进技术研究院以来，路中华研究员扎根深圳，面向脑科学前沿与国家重大需求，在脑疾病动物模型、发病机制解析及干预策略上取得了一系列国际领先的突破性成果。回国十年间，他在 Cell（2篇）、Neuron等顶刊发文，实现了多个从“0到1”的原始创新。

一、 筑巢引凤：组建一流团队，打造国家级科研平台

回国之初，路中华正是看中了深圳先进院“不拘一格降人才”的体系和“做国家最需要科研”的氛围。

十年来，他白手起家组建了研究中心，并作为核心骨干参与了医学成像科学与技术系统全国重点实验室和深港脑科学创新研究院的建设。他秉持“以人为本”的理念，培养了大批青年骨干与博硕人才，为我国脑科学领域输送了源源不断的新生力量。

二、 勇攀高峰：四大标志性科研突破（2019-2026）

要找到孤独症的治疗方法，必须先有合适的动物模型。团队历经数年合作攻关，成功制备出带有 SHANK3基因突变的非人灵长类动物模型。这些模型不仅出现了与人类患者高度相似的核心行为特征，其大脑连接也呈现出相应异常，为解析孤独症发病机理奠定了不可磨灭的基础。

继2019年构建初代模型后，路中华团队联合麻省理工学院冯国平、Robert Desimone团队及院内王立平团队等，再次向孤独症研究的深水区挺进。

• 模型升级：研究团队成功培育出 F1 代 SHANK3杂合突变食蟹猴，其基因型（单拷贝突变）与人类患者完全一致，解决了初代模型的嵌合体局限。

• 技术革新：依托深圳市脑解析与脑模拟重大科技基础设施，团队耗时八年建立了基于非人灵长类的高通量、跨模态表型分析系统（涵盖AI行为评估、自动触屏认知测试、无创皮层脑电及静息态功能磁共振等）。

• 核心发现：研究发现，突变猴不仅表现出睡眠障碍、探索行为减少等典型孤独症样表型，还存在初级听觉输入反应减弱、新异刺激辨别能力下降以及特定的工作记忆缺陷。尤为重要的是，研究首次明确了失匹配负波（MMN）听觉任务与认知缺陷之间的显著相关性，确立了具有极高临床应用前景的神经元生物标志物。

• 这项历时八年的厚积薄发，为未来孤独症的临床诊断评估和干预策略开发提供了极其宝贵的新思路。

Neuron：历时8年！深圳先进院利用突变食蟹猴揭示与SHANK3相关孤独症谱系障碍的行为表型及生物标志物

针对传统帕金森病药物（如左旋多巴）药效短、长期副作用严重的痛点，路中华团队打破常规，精准锁定并激活了大脑中受损的特定神经通路。在灵长类动物模型中，这种新型调控疗法起效更快、药效持久（超24小时），且长期用药无副作用。该成果成功入选2023年度“中国生命科学十大进展”。

Cell：路中华/戴辑/鲍进团队报道靶向神经调控的新策略，为帕金森病干预带来新希望

基因治疗常因常用载体“肚量太小”（容量限制在4.7kb）而无法装载长基因。路中华团队联合北京大学第一医院姜玉武团队，设计出一套名为“AAVLINK”的“分子魔术贴”系统，将长基因拆分装载，进入细胞后再精准重组，一举突破了11kb的长基因递送瓶颈。该技术成功改善了孤独症和癫痫的动物模型症状，为全球数千种罕见病的基因治疗打开了大门。

冯国平院士点评Cell | 路中华/姜玉武/刘太安团队提出新型基因治疗策略，为孤独症及癫痫等疾病带来新希望

三、 学以致用：推动科研成果走向临床转化

路中华研究员始终强调，科研不能只停留在实验室的显微镜下，必须“从临床中来，到临床中去”。无论是确立孤独症的生物标志物、开发开源的AAVLINK递送系统，还是提出靶向神经调控新疗法，他都在设计之初就充分考虑了临床转化的安全性和可行性，致力于开发真正能惠及广大患者的创新型诊疗工具。

四、 十年树木：人才引进与平台建设的交相辉映

回国这十年，也是路中华研究员作为“伯乐”发光发热的十年。他本人也因杰出的科研贡献，入选了国家高层次人才特殊支持计划（万人计划）科技创新领军人才。他常感慨，深圳先进院灵活的人才机制让年轻人有充分的动力去证明自己，而他也是如此践行着的。

结语

回首这十年，路中华研究员用实际行动诠释了一位海归科学家的责任与担当。从中科院深圳先进院的一间空实验室，到产出入选“中国生命科学十大进展”的硬核成果，再到刚刚问鼎 Cell 和Neuron，他不仅推动了我国脑科学在全球舞台上的跨越式发展，也为无数饱受脑疾病折磨的患者点燃了希望之光。

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