对罕见病病友来说，这到底是什么利好？
作为一个老病友，我看到这条新闻第一个感受就是：终于有人把罕见病放在台面上说了。
以前细胞基因治疗热，热的主要是肿瘤，罕见病因为"患者少、赚不到钱"，很多企业不愿意碰。这次深圳文件明确把罕见病和肿瘤并列，列为"临床急需领域"，这就是信号。
具体来说，我觉得有这几个实实在在的利好：
1️⃣ 更多罕见病基因治疗项目会跑起来
罕见病很多都是单基因遗传病，最适合基因治疗。但以前做一个临床试验太贵了，几千万甚至上亿，很多小企业烧不起钱。
现在深圳：
给钱支持原创性项目
给钱支持IIT临床试验
有了公共CDMO平台，研发成本会降下来
成本降下来，钱的问题解决一部分，就会有更多团队敢做罕见病项目。我们这些罕见病病友，就能有更多机会等到药。
2️⃣ 价格可能真的会降下来
前几年基因治疗出来，价格都是几百万，绝大多数病友只能看看。为什么这么贵？其中一个原因就是研发生产环节太贵了。
现在深圳建公共CRO/CDMO平台，很多小企业不用自己花几个亿建工厂，share使用就行了。生产成本降下来，未来药价才有可能降。
虽然说200亿是产业规模，不是说给病友降价，但产业做大了，成本下来了，降价才有可能。这个逻辑没错吧？
3️⃣ 中国自己的基因治疗企业起来了，进口药才会降价谈判
以前罕见病基因治疗基本都是跨国药企在做，人家定价就是全球统一价，我们根本没谈判空间。
如果深圳这波能孵出来几家中国自己的基因治疗企业，做出国产同类药，那价格战一打，进口药自然就会降价。有竞争，病友才能受益。
4️⃣ 罕见病产前诊断和干预也会跟着受益
这次文件支持细胞基因治疗整个产业链，而SMA这些罕见病现在方向就是早筛早治，甚至产前干预。产业起来了，上游的筛查、诊断、产前干预技术都会跟着发展。
