特大喜讯
📍 深圳 · 香港大学深圳医院
全球首款用于治疗软骨发育不全的靶向药物—伏索利肽（Vosoritide），已通过大湾区“港澳药械通”政策，正式落地香港大学深圳医院！
这意味着，符合条件的患儿无需出境，在“家门口”就能用上国际前沿的创新治疗方案。
💡 小贴士：伏索利肽目前尚未在内地正式获批，是通过大湾区“先行先试”政策引进的，目前仅可在指定医院使用。
01
认识软骨发育不全
👶 每10万个新生儿中，约有4-5个宝宝会遇到这个问题。
软骨发育不全，是一种罕见的骨骼发育不良疾病，主要表现为：
📏 身材矮小，尤其上臂和大腿较短；
🦴 全身骨骼受影响，包括头面部、脊柱等；
⚠️ 可能伴随并发症，如睡眠呼吸障碍、脊柱压迫等。
常见误区
很多人以为是“遗传了父母的矮个子”，其实不然—约80%的患儿父母身高完全正常，是宝宝自身的基因发生了随机突变。
如何发现？
有些宝宝在孕期B超中就被发现，有些则在出生后确诊。最终确诊需通过基因检测。
02
为什么会“长不高”
想象一下，孩子身体里有一架“生长天平”：
正常孩子：两边平衡，骨骼正常生长 ✅
软骨发育不全患儿：FGFR3这边“过重”，不断发出“停止生长”的信号，CNP难以抗衡，骨骼生长受限 ❌
伏索利肽的作用：给CNP“加码”，帮助天平重新恢复平衡，让骨骼恢复生长 💪
03
关于伏索利肽
全球首款获批的针对病因的靶向药
2021年在美国、欧洲获批上市
适用人群：✅ 4个月以上患儿✅ 确诊软骨发育不全（ACH）✅ 生长板尚未闭合（一般青春期前）✅ 经医生评估符合条件
如何咨询
📞 香港大学深圳医院现已开放咨询和预约
如果您怀疑或已确诊孩子患有软骨发育不全，可联系港大深圳医院小儿骨科，了解是否符合使用条件。
重要提示
伏索利肽目前通过“港澳药械通”政策引进，尚未在内地正式获批
是否适用需经医生专业评估
本文仅供科普，具体治疗方案请遵医嘱
香港大学深圳医院骨科医学中心-小儿骨科
门诊安排
小儿骨科门诊：周一至周日（除周三上午）
成骨不全专病门诊：周五上午（4个名额）
杜启峻骨发育不良团队：周五上午（6个名额）
冯林儿童神经肌肉性疾病团队：周四上午（8个名额）
步态分析门诊：周三下午（6个名额）
儿童脊柱专科门诊：周日全天（15个名额）
叶永玉手畸形矫形团队：每月开诊半天（6个名额）具体看诊时
