瑞典罕见病患儿在深圳重获新生?秘密藏在这座“国之重器”里

在深圳光明科学城的一间实验室里，连祺周正盯着屏幕上跳动的数据。屏幕另一端，远在瑞典的两岁女童爱玛刚刚在雪地里打了个滚——这是她接受基因治疗一年后，第一次在冬天奔跑。

“她现在病情稳定，精力充沛，肌肉也在发育，”爱玛的父亲通过视频告诉连祺周，“我们永远无法想象今天的情景。”

这不是科幻电影，而是发生在2025年的现实。爱玛患的是异染性脑白质营养不良症（MLD），一种曾被全球医学界视为“绝症”的罕见遗传病。若不干预，她将在3至5年内失去行走、说话甚至呼吸的能力。在欧美求医无门之际，她的父亲偶然读到一篇来自中国深圳的论文，作者是深圳理工大学合成生物学院杰出教授、中科院深圳先进院合成生物学研究所研究员连祺周。

“他父亲看了我们的论文，迅速联系我们。6月联系，7月就飞来深圳，10月完成治疗，25号顺利出院。”连祺周回忆道，整个过程仅用3个月，刷新了国际罕见病救治的速度纪录。

“我至少有90%的把握”，回想起2024年6月收到爱玛父亲邮件的那一刻，连祺周语气平静，却透着笃定。

这份底气，源于他和团队十余年在“基因修饰自体造血干细胞移植”技术上的深耕。MLD的核心问题是体内缺乏一种关键酶，导致神经系统快速退化。传统疗法束手无策，而连祺周团队的方法，是在体外精准修复患者自身的干细胞，再回输体内——相当于给身体装上一套“自我修复系统”。

但技术难点在于：如何从海量细胞中筛出那0.1%真正有效的干细胞？“就像从矿石里淘金，我们要把它富集到99%的纯度，普通实验室根本做不到，必须依赖高精度、高通量的自动化平台。”连祺周说。

奇迹背后，是硬核科技支撑。连祺周口中的“平台”，正是2025年前后全面投入运行的全国首个合成生物研究重大科技基础设施。这座集成40个自动化功能岛的“生物制造岛”，是全球规模最大的高通量、标准化、智能化合成生物大设施。

走进设施内部，仿佛步入一座未来感十足的“无人工厂”：机械臂精准移液，微流控芯片高速筛选，AI算法实时优化实验参数，数据自动上传至云端分析系统。传统实验室里需要数周甚至数月才能完成的菌株构建、代谢通路测试、蛋白表达验证等流程，在这里被压缩至几天甚至几小时。

“过去做一次基因线路构建，可能要3、4个博士生连续工作一周，还容易出错。”连祺周站在中央控制室的大屏前说，“现在只要在系统里输入目标序列和约束条件，机器人就能自动完成DNA合成、组装、转化、培养、检测全过程，准确率超过99.5%。”

该设施由国家发改委批复立项，总投资超7亿元，由中国科学院深圳先进技术研究院牵头建设，是“十四五”期间国家布局的重大科技基础设施之一，也是目前全国唯一、全球少有的全链条合成生物自动化平台。

据初步测算，依托该设施，科研人员可将实验通量提升10至100倍，人力成本降低70%以上，研发周期缩短50%以上。对于初创企业而言，这意味着无需重资产投入即可开展前沿研发；对于高校团队，则意味着能更快验证科学假设、加速成果转化。

“它不仅是工具，更是生态。”连祺周强调，“有了这个平台，科学家可以专注创新本身，而不是被繁琐操作拖住手脚。更重要的是，它让跨学科协作成为可能——材料学家可以和生物学家一起设计新型递送载体，计算机专家能直接参与调控网络建模。”

合成生物学，被视为继DNA双螺旋发现、人类基因组计划之后的“第三次生物技术革命”。深圳敏锐捕捉到这一趋势，早在“十四五”期间便布局光明科学城，打造从基础研究、技术开发到产业转化的完整生态链。

进入“十五五”开局之年，政策红利进一步释放。《深圳经济特区促进合成生物产业创新发展若干规定》于2025年10月起施行，成为全国首部地方性合成生物专项法规。文件明确鼓励高校、科研机构与企业开展深度产学研合作，推动教育链、人才链与产业链、创新链有机衔接。

“合成生物的独特性在于交叉融合——它连接生命科学、工程学、信息科学甚至材料学。”连祺周指出，“深圳不仅抓住了先机，更构建了生态。现在这里聚集了几百家相关企业，不少是潜在‘独角兽’。依托大设施，它们的研发成本大幅降低，创新速度显著加快。”

截至2026年初，已有超过80家合成生物企业入驻光明科学城，涵盖基因编辑、生物制造、细胞治疗、生物材料等多个细分领域。多家企业已利用大设施完成中试放大，部分产品进入临床申报阶段。

这里，不仅是实验室，更是未来产业的策源地；这里，不仅救治了一个孩子，更在孕育一场改变亿万人健康的科技革命。而那座静静运转的合成生物大设施，正以毫秒级的节奏，为中国抢占全球生物科技制高点注入澎湃动能。

来源丨趋势捕捉

排版丨季靳玮

编辑丨陈淼松

审校丨宋菁菁

监制丨周玉国